Geschätzte 125 Millionen Menschen sind weltweit von Gehörlosigkeit oder Schwerhörigkeit betroffen. Die Hälfte dieser Fälle ist erblich bedingt. Wissenschaftlern ist es nun erstmals gelungen, das Hörvermögen und den Gleichgewichtsinn von Mäusen wiederherzustellen, indem sie die kranken Gene gegen gesunde austauschten. Zwei Studien, die im Fachmagazin Nature Biotechnology veröffentlicht wurden, beschreiben die Ergebnisse.
„Wir haben gezeigt, dass die Wiederherstellung von Gen- und Proteinexpression und damit die Rückgewinnung [...] des Hörvermögens und des Gleichgewichtssinns fast auf einem Level, wie man es in freier Wildbahn finden würde, möglich ist“, schreiben die HNO-Ärzte der Harvard Medical School in der Studie.
Die Studien würden eine „bisher nie dagewesene Genesung der Innenohrfunktionen“ zeigen, heißt es weiter. Zudem bestehe begründete Hoffnung, dass die Therapie auch auf den Menschen übertragbar ist.
Für die Studie wurden junge Mäuse mit einem genetischen Defekt gezüchtet, der das Usher-Syndrom auslöst. Auch beim Menschen verursacht dieses Gehörlosigkeit, Gleichgewichtsstörungen und Erblindung. Die Studie fokussierte sich allerdings nur auf das Symptom Gehörverlust.
Ansatz der neuen Therapie ist es, das fehlerhafte Gen gegen ein gesundes auszutauschen. Dazu hat das Forscherteam eine synthetische Version eines Adeno-assoziierten Virus’ in die Ohren der Mäuse injiziert. Adeno-assoziierte Viren werden oft bei Gentherapien eingesetzt, weil sie selbst keine Krankheiten auslösen. Das Virus diente lediglich als Träger für eine gesunde Kopie des mutierten Ush1c-Gens. Zum ersten Mal haben die Wissenschaftler ein Virus gefunden, das in das Innenohr eindringen und Gene zu den inneren und äußeren Haarzellen transportieren kann, die für gesundes Hören mitverantwortlich sind.
Jedes Mal, wenn die funktionale Kopie des mutierten Gens (Ush1c) kurz nach der Geburt in die Gehörschnecken der Mäuse injiziert wurde, bildeten sich hohe Level des entsprechenden Proteins in den inneren und äußeren Haarzellen. Beschädigte Haarbündel wurden so repariert und eine starke Verbesserung des Gehörs und des Gleichgewichtssinns trat ein. Mäuse, die zuvor noch komplett taub waren, konnten nun wieder Geräusche hören, die so leise wie ein Flüstern waren, heißt es.
Ruth Taylor, Wissenschaftlerin am University College London, hat die Gentransfer-Methode anschließend an menschlichem Gewebe getestet. Anhand von Gewebe aus dem Vestibularorgan, also jenen Bestandteilen des Innenohrs, die für den Gleichgewichtssinn verantwortlich sind, konnte sie zeigen, dass das Virus auch Gene in menschliches Gewebe transportieren kann.
„Die Machbarkeit wurde bei Mäusen schon bestätigt. Was wir getan haben, beweist nun, dass die Methode auch beim Menschen funktionieren könnte“, sagte Andrew Forge, Autor der Studie und Zellbiologe am University College London, gegenüber WIRED.
Er sieht seine Aufgabe – und die des Forschungsfelds im Allgemeinen – darin, dass eine große Frage beantwortet werden soll: „Kann man einen Organismus so manipulieren, dass er Krankheiten von alleine heilt?“ Forge ist sich sicher: „Wenn überhaupt, dann werden es diese Arten von Therapien sein, die in die richtige Richtung führen.“
