Bislang haben die Forscher lediglich im Labor bei einer Reihe von Embryonen eine Mutation des Gens MYBPC3 repariert, die zu Hypertropher Kardiomyopathie führt. Die Herzkrankheit ist erblich und kann bei jungen Menschen zu Herzrhythmusstörungen führen. Nun wollen sie allerdings diese Embryonen klinisch testen, sie also in Leihmütter einpflanzen und zu lebensfähigen Babys heranwachsen lassen. Das ist in den USA derzeit illegal — notfalls wollen die Forscher ihr Projekt daher ins Ausland verlegen.
In dem Versuch wurden Spendersamen mit dem mutierten Gen genutzt, um Eizellen zu befruchten. Diese wurden dann mit der Genschere CRISPR bearbeitet, um das schadhafte Erbmaterial zu ersetzen. Bei zwei Dritteln der Embryos gelang dies und die entsprechende Sequenz der Eizelle wurde als Ersatz übernommen. Zur Überraschung der Fachwelt gelang es dabei CRISPR auf eine bestimmte Sequenz zu fokussieren. Es gab also keinen genetischen Kollateralschaden.
Während die jetzige Studie sich mit der Heilung einer erblichen Krankheit befasst — und von dieser würden auch Kinder und Kindeskinder des resultierenden Babys profitieren — sehen Kritiker ethische Probleme: Bioethikerin Françoise Baylis sagte gegenüber Motherboard, dass es mehr als nur Aufregung als Motivation für die Manipulation des menschlichen Erbguts bedürfe. Es sei nicht Sache einzelner Regierungen, Schritte in Richtung Designer-Babys zu erlauben oder zu verbieten — schließlich sei es eine Angelegenheit, welche die ganze Menschheit betreffe.